ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Efzimfotaza alfa w hipofosfatazji: korzystne wyniki u dzieci, u młodzieży i dorosłych nie osiągnięto głównego celu
Wczesny wynik, który nie został jeszcze opublikowany w czasopiśmie recenzowanym albo pochodzi z małego badania bez grupy kontrolnej. Należy podchodzić do niego ostrożnie.
W programie badań fazy 3 uczestniczyło 196 pacjentów z 22 krajów. W badaniu z udziałem 29 dzieci stan kości wyraźnie poprawił się w porównaniu z placebo. U 43 dzieci wcześniej leczonych korzyść się utrzymała. Natomiast u 124 nastolatków i dorosłych nie osiągnięto głównego celu dotyczącego testu chodu.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Wyniki pochodzą z komunikatu firmy i nie zostały jeszcze opublikowane w recenzowanym czasopiśmie. Lek nie jest zatwierdzony. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Hipofosfatazja (HPP)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.