ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
W FOP garetosmab w badaniu fazy 3 wyraźnie ograniczył tworzenie się nowej kości
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W badaniu dotyczącym FOP (postępującego kostniejącego zapalenia mięśni) wzięło udział 63 dorosłych z 16 krajów. Pacjenci raz w miesiącu otrzymywali dożylnie lek albo placebo (substancję nieaktywną). Po 56 tygodniach w grupie placebo pojawiło się 19 nowych ognisk kostnienia. W grupie niższej dawki stwierdzono jedno ognisko, a w grupie wyższej dawki dwa. Szczególnie monitorowane działania niepożądane występowały najczęściej przy wyższej dawce. Nie było zgonów.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Lek nie jest jeszcze zatwierdzony i był badany tylko u dorosłych. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych). Decyzję o leczeniu podejmuje się wspólnie z lekarzem.
Źródło
Artykuł naukowy: Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in fibrodysplasia ossificans progressiva (OPTIMA): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)01599-0 · PubMed 42805227
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Postępujące kostniejące zapalenie mięśni (FOP)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.