Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Leczenie z ruksolitynibem w HLH u dzieci okazało się bezpieczne w małym badaniu
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W Stanach Zjednoczonych u dzieci z HLH (limfohistiocytozą hemofagocytarną) wypróbowano leczenie z doustnym ruksolitynibem. Lek podawano przez osiem tygodni razem z kortyzonem, a czasem także z etopozydem. U żadnego z ośmiorga dzieci nie wystąpiły ciężkie działania niepożądane zależne od dawki. U wszystkich pięciorga dzieci z nowym rozpoznaniem uzyskano pełną odpowiedź na leczenie i wszystkie żyły po roku. Natomiast dwoje dzieci, u których choroba powróciła, zmarło.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Badanie jest bardzo małe; miejsce tego leku w leczeniu pierwszego rzutu wyjaśnią większe badania. Leczenie HLH planuje się w ośrodku specjalistycznym.
Źródło
Artykuł naukowy: HLHRUXO: a prospective trial of a ruxolitinib-containing regimen for children with hemophagocytic lymphohistiocytosis. Blood Advances, 2026. DOI: 10.1182/bloodadvances.2026020265 · PubMed 42241708
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Limfohistiocytoza hemofagocytarna (HLH)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.