ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Terapia genowa podana do jednego oka w LHON: po 5 latach podobna poprawa w obu oczach
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
U pacjentów z LHON (dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera) związaną ze zmianą w genie MT-ND4 przez 5 lat obserwowano efekty terapii genowej. Leczenie podano we wstrzyknięciu do jednego oka, a w drugim oku wykonano zabieg pozorowany. W długoterminowej obserwacji uczestniczyło 62 pacjentów. W obu oczach wzrok poprawił się w podobnym stopniu w porównaniu z najgorszym poziomem. U 66% pacjentów wystąpiła wyraźna poprawa w co najmniej jednym oku.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Podobna poprawa w obu oczach utrudnia ocenę działania leczenia. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych). Decyzje należy podejmować z okulistą.
Źródło
Artykuł naukowy: Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera (LHON)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.