Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
W niedokrwistości Diamonda-Blackfana (DBA) przyjmowana doustnie bitopertyna nie usunęła anemii w pierwszym badaniu
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W Stanach Zjednoczonych bitopertynę wypróbowano u 15 dorosłych z DBA, którzy nie odpowiadali na leczenie kortyzonem. Wszyscy pacjenci regularnie otrzymywali przetoczenia krwi. Dwunastu pacjentów ukończyło ośmiomiesięczne leczenie. Lek był dobrze tolerowany, ale u żadnego pacjenta niedokrwistość nie ustąpiła. Badacze planują nowe badanie z wolniejszym zwiększaniem dawki.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To wynik negatywny i lek nie jest obecnie zalecany w DBA. Wypróbowano go w małej grupie osób chorujących od dawna. Należy poczekać na wyniki nowych badań.
Źródło
Artykuł naukowy: Results from the first clinical trial of bitopertin for steroid-relapsed/refractory Diamond-Blackfan anemia. Blood Red Cells & Iron, 2026. DOI: 10.1016/j.brci.2026.100090 · PubMed 42583025
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Niedokrwistość Diamonda-Blackfana (DBA)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.