Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Pozytywne wstępne wyniki u pierwszego pacjenta leczonego metodą edycji typu prime (prime editing)
Wczesny wynik, który nie został jeszcze opublikowany w czasopiśmie recenzowanym albo pochodzi z małego badania bez grupy kontrolnej. Należy podchodzić do niego ostrożnie.
Pierwszy pacjent z przewlekłą chorobą ziarniniakową otrzymał eksperymentalną terapię o kodzie PM359, w której błąd genetyczny w jego własnych komórkach macierzystych skorygowano metodą prime editing. W 30. dniu poinformowano, że funkcja enzymu powróciła w około dwóch trzecich neutrofili. Nie zaobserwowano poważnych działań niepożądanych związanych z leczeniem; badanie trwa.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Prime editing to nowa metoda korygowania genów. Ta terapia nie jest jeszcze zatwierdzona. Jest na etapie badań.
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Przewlekła choroba ziarniniakowa
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.