ChinyBadania naukowe i kliniczne
W SCA3 doustny DL-3-n-butyloftalid wykazał w badaniu z placebo niewielką różnicę w skali ataksji
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W Chinach przeprowadzono trwające rok, kontrolowane placebo badanie z udziałem pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową SCA3. Do analizy włączono 116 pacjentów: 56 otrzymywało lek, a 60 placebo. U osób przyjmujących lek wynik oceny równowagi i chodu pogorszył się mniej; różnica była niewielka. Nie obserwowano poważnych działań niepożądanych. Autorzy traktują to jako pierwszy dowód.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Jest to pierwszy wynik z jednego ośrodka, z niewielką różnicą. Wymaga potwierdzenia w większych badaniach; decyzję o leczeniu podejmuje się wspólnie z lekarzem.
Źródło
Artykuł naukowy: Efficacy and Safety of DL-3-n-Butylphthalide in Spinocerebellar Ataxia Type 3. Movement Disorders, 2026. DOI: 10.1002/mds.70499 · PubMed 42742595
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 3 (choroba Machado-Josepha)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.