ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Terapia genowa poprawiła słuch u 10 pacjentów z wrodzonym niedosłuchem spowodowanym zmianą w genie OTOF
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W badaniu prowadzonym przez Instytut Karolinska i ośrodki w Chinach 10 pacjentom w wieku 1–24 lat podano do ucha wewnętrznego terapię genową dostarczającą funkcjonalny gen OTOF. Po sześciu miesiącach słuch poprawił się u wszystkich pacjentów; najlepsze wyniki obserwowano w grupie wiekowej 5–8 lat. Wyniki opublikowano w czasopiśmie Nature Medicine.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Ta terapia jest przeznaczona wyłącznie dla osób ze zmianą w genie OTOF. Nadal jest na etapie badań. Dlatego badanie genetyczne jest ważne.
Źródło
EurekAlert! (Karolinska Institutet): Gene therapy restored hearing in deaf patients
Artykuł naukowy: AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine, 2025. DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w · PubMed 40603731
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Wrodzony niedosłuch związany z genem OTOF
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.