Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono lunsotogen parwek – pierwszą terapię genową wrodzonej głuchoty związanej z genem OTOF
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła pierwszą terapię genową ciężkiego niedosłuchu związanego z genem OTOF. Lek podaje się jednorazowo do ucha wewnętrznego podczas operacji. Zatwierdzenie opiera się na jednym badaniu z udziałem 24 dzieci w wieku od 10 miesięcy do 16 lat. Słuch poprawił się u 80% z 20 dzieci, u których oceniono działanie leku. Jest to zatwierdzenie w trybie przyspieszonym; czas utrzymywania się efektu będzie monitorowany.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Leczenie to jest przeznaczone wyłącznie dla osób ze zmianami w obu kopiach genu OTOF, u których komórki rzęsate ucha wewnętrznego funkcjonują. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych). Decyzję o kwalifikacji podejmuje się wspólnie z otolaryngologiem i lekarzem genetykiem.
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Wrodzony niedosłuch związany z genem OTOF
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.