UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono nowy potrójny modulator CFTR w mukowiscydozie przyjmowany raz na dobę
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska zatwierdziła połączenie wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor w leczeniu mukowiscydozy. Ten potrójny lek przyjmuje się raz na dobę. Zatwierdzenie obejmuje pacjentów w wieku 6 lat i starszych. Pacjenci muszą mieć w genie CFTR co najmniej jedną mutację spoza klasy I. W badaniach porównawczych odnotowano podobne wyniki czynności płuc jak przy dotychczasowej terapii potrójnej. Lepsze wyniki odnotowano natomiast w zakresie obniżenia stężenia chlorków w pocie.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W Europie pojawiła się nowa możliwość leczenia modulatorem dla odpowiednich pacjentów. Lek przyjmuje się w jednej dawce na dobę. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
BioSpace (Vertex) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Mukowiscydoza
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.