EUANovos tratamentos e aprovações
Aprovada nos EUA a primeira terapia génica, o lunsotogene parvec, para a surdez congénita causada pelo gene OTOF
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou a primeira terapia génica para a perda auditiva grave causada pelo gene OTOF. O medicamento é administrado uma única vez no ouvido interno, através de cirurgia. A aprovação baseia-se num único estudo com 24 crianças entre os 10 meses e os 16 anos. Entre as 20 crianças em que o efeito foi avaliado, a audição melhorou em 80%. Trata-se de uma aprovação acelerada; será acompanhado quanto tempo dura o efeito.
O que significa para os doentes e as famílias?
Este tratamento destina-se apenas a pessoas com alterações em ambas as cópias do gene OTOF e cujas células ciliadas do ouvido interno funcionam. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK e do SGK. A decisão sobre a elegibilidade é tomada com o otorrinolaringologista e o médico geneticista.
Fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Perda auditiva congénita associada ao gene OTOF
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.