JapãoInvestigação e ensaios clínicos
Dados de vida real de 91 doentes com doença de Kennedy no Japão: a leuprorrelina abrandou a progressão
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
No Japão, foram analisados os registos de 91 doentes com doença de Kennedy com diagnóstico genético. Em cada doente, comparou-se a evolução antes e depois do tratamento. Com a leuprorrelina, a velocidade de perda de função diminuiu claramente. Por exemplo, a perda anual na pontuação de função desceu de cerca de 0,5 para 0,2. O benefício parecia mais claro em quem começou cedo.
O que significa para os doentes e as famílias?
São apresentados dados de vida real sobre o benefício a longo prazo deste tratamento aprovado no Japão. Não se trata de um estudo com placebo. Na Turquia, o acesso para esta utilização depende dos processos da TİTCK e do SGK.
Fonte
Artigo científico: Therapeutic impact of leuprorelin acetate on spinal and bulbar muscular atrophy: pre- and post-marketing observational study. Journal of Neurology, 2025. DOI: 10.1007/s00415-025-13509-y · PubMed 41258507
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Atrofia muscular espinobulbar (doença de Kennedy)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.