MundialInvestigação e ensaios clínicos
Efzimfotase alfa na hipofosfatasia: resultado favorável em crianças, objetivo principal não atingido em adolescentes e adultos
Resultado inicial ainda não publicado numa revista revista por pares, ou proveniente de um estudo pequeno e sem grupo de controlo. Deve ser interpretado com cautela.
O programa de fase 3 incluiu 196 doentes de 22 países. No ensaio com 29 crianças, a saúde óssea melhorou claramente em comparação com o placebo. Em 43 crianças já tratadas anteriormente, o benefício manteve-se. Já em 124 adolescentes e adultos, o objetivo principal num teste de marcha não foi atingido.
O que significa para os doentes e as famílias?
Os resultados provêm de um comunicado da empresa e ainda não foram publicados com revisão por pares. O medicamento não está aprovado. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Hipofosfatasia (HPP)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.