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MundialInvestigação e ensaios clínicos

Na FOP, o garetosmab reduziu claramente a formação de osso novo num ensaio de fase 3

Publicação revista por pares

Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.

Participaram no ensaio 63 adultos de 16 países. Os doentes receberam, uma vez por mês, por via intravenosa, o medicamento ou um placebo (substância sem efeito). Em 56 semanas, surgiram 19 novos focos de osso no grupo do placebo. No grupo da dose baixa observou-se um foco e no grupo da dose alta, dois. Os efeitos secundários sob vigilância especial foram mais frequentes com a dose alta. Não houve mortes.

O que significa para os doentes e as famílias?

Este medicamento ainda não está aprovado e só foi testado em adultos. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia). A decisão de tratamento é tomada com o médico.

Fonte

PubMed (The Lancet): Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in fibrodysplasia ossificans progressiva (OPTIMA): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.

Artigo científico: Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in fibrodysplasia ossificans progressiva (OPTIMA): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)01599-0 · PubMed 42805227

A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).

Esta página é uma tradução do original em turco.

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Esta página foi traduzida do turco pela equipa editorial da Doktorclub.