InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
Ensaio com branaplam oral na doença de Huntington interrompido precocemente por efeitos secundários nos nervos
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Foram publicados os resultados de um ensaio de fase 2 com branaplam, tomado por via oral, na doença de Huntington. O medicamento pretendia reduzir a produção da proteína anómala que causa a doença. No primeiro grupo, 18 das 21 pessoas que tomaram o medicamento apresentaram sinais de lesão nos nervos das mãos e dos pés. Por esse motivo, o ensaio foi interrompido precocemente. O medicamento reduziu o nível da proteína anómala no líquido cefalorraquidiano.
O que significa para os doentes e as famílias?
Este medicamento não está aprovado para a doença de Huntington. O ensaio mostra que os efeitos secundários nos nervos devem ser vigiados de perto com este tipo de medicamentos.
Fonte
Artigo científico: Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Doença de Huntington
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.