MundialInvestigação e ensaios clínicos
Iptacopan oral na HPN: publicados os resultados finais às 48 semanas de dois estudos de fase 3
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Em dois estudos de fase 3, adultos com HPN tomaram iptacopan oral durante 48 semanas. O primeiro estudo incluiu 97 doentes e o segundo 40. Na semana 48, observou-se um aumento da hemoglobina em 86% dos doentes no primeiro estudo e em 97% no segundo. Nenhum doente abandonou o tratamento por efeitos secundários nem morreu. O estudo foi financiado pelo fabricante do medicamento.
O que significa para os doentes e as famílias?
O efeito deste medicamento oral manteve-se ao longo de um ano. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK e do SGK. A decisão sobre o tratamento é tomada com o médico.
Fonte
Artigo científico: Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.