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Leriglitazona aprovada na UE para rapazes dos 2 aos 12 anos com adrenoleucodistrofia cerebral
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
Na Europa, foi autorizada a leriglitazona, tomada por via oral, para a adrenoleucodistrofia cerebral. A aprovação abrange rapazes dos 2 aos 12 anos sem lesões que captem contraste na ressonância magnética (RM) cerebral. A pontuação de função neurológica da criança tem também de ser 0 ou 1. A autorização foi concedida em circunstâncias excecionais; a empresa é obrigada a apresentar dados de eficácia a longo prazo.
O que significa para os doentes e as famílias?
Esta aprovação destina-se a um pequeno grupo de doentes em fase precoce. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia). Outras opções, como o transplante, devem ser discutidas com o médico.
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · página da fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Adrenoleucodistrofia ligada ao X (X-ALD)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.