EUANovos tratamentos e aprovações
Sepiapterina aprovada nos EUA para a fenilcetonúria; já autorizada também na UE
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A FDA aprovou a sepiapterina para o tratamento da fenilcetonúria. O medicamento destina-se a reduzir os níveis elevados de fenilalanina no sangue. É utilizado em doentes que respondem à sepiapterina. A aprovação abrange bebés a partir de 1 mês de idade, crianças e adultos. A aprovação baseia-se no estudo de fase 3 APHENITY e em dados de extensão a longo prazo. Segundo a empresa, o medicamento tinha também recebido pouco antes autorização da Comissão Europeia.
O que significa para os doentes e as famílias?
Uma nova opção, tomada por via oral, que pode ser usada juntamente com a dieta. Este medicamento pode não resultar em todas as pessoas. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · página da fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Fenilcetonúria (PKU)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.