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MundialInvestigação e ensaios clínicos

Na acondroplasia, o infigratinib oral aumentou a velocidade de crescimento num ensaio de fase 3

Publicação revista por pares

Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.

Participaram no ensaio 114 crianças dos 3 aos 17 anos. Durante um ano, as crianças tomaram uma vez por dia o medicamento ou um comprimido sem efeito (placebo). Nas que tomaram o medicamento, a velocidade de crescimento anual aumentou mais 1,74 cm. Não houve diferença na proporção entre o tronco e as pernas. Os efeitos secundários graves não foram atribuídos ao medicamento.

O que significa para os doentes e as famílias?

Este medicamento ainda não está aprovado. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia). Para conhecer os efeitos a longo prazo, é necessário um seguimento mais longo.

Fonte

PubMed (New England Journal of Medicine): Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia.

Artigo científico: Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2604565 · PubMed 42370681

A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).

Esta página é uma tradução do original em turco.

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