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EUAInvestigação e ensaios clínicos

Na ADB, a bitopertina oral não corrigiu a anemia num primeiro estudo

Publicação revista por pares

Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.

Nos EUA, a bitopertina foi testada em 15 adultos com anemia de Diamond-Blackfan (ADB) que não respondiam aos corticoides. Todos os doentes faziam transfusões de sangue regulares. Doze doentes completaram os oito meses de tratamento. O medicamento foi bem tolerado, mas a anemia não melhorou em nenhum doente. Os investigadores planeiam um novo estudo com um aumento de dose mais lento.

O que significa para os doentes e as famílias?

É um resultado negativo e, neste momento, o medicamento não é recomendado para a ADB. Foi testado num grupo pequeno com doença de longa duração. É preciso aguardar os resultados de novos estudos.

Fonte

PubMed (Blood Red Cells & Iron): Results from the first clinical trial of bitopertin for steroid-relapsed/refractory Diamond-Blackfan anemia.

Artigo científico: Results from the first clinical trial of bitopertin for steroid-relapsed/refractory Diamond-Blackfan anemia. Blood Red Cells & Iron, 2026. DOI: 10.1016/j.brci.2026.100090 · PubMed 42583025

A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).

Esta página é uma tradução do original em turco.

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