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Novo modulador triplo do CFTR de toma única diária aprovado na UE para a fibrose quística
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A Comissão Europeia aprovou a associação vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor para a fibrose quística. Este medicamento triplo é tomado uma vez por dia. A aprovação abrange doentes com idade igual ou superior a 6 anos. Os doentes têm de ter, no gene CFTR, pelo menos uma mutação que não seja de classe I. Nos estudos comparativos, foram descritos resultados semelhantes aos da terapêutica tripla existente na função pulmonar. Na descida do nível de cloreto no suor, foram descritos melhores resultados.
O que significa para os doentes e as famílias?
Surgiu na Europa uma nova opção de modulador para doentes elegíveis. Este medicamento toma-se uma vez por dia. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
BioSpace (Vertex) · página da fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Fibrose quística
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.