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Prademagene zamikeracel aprovado pela FDA para feridas na doença «pele de borboleta» (EBDR)
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A FDA aprovou o prademagene zamikeracel para as feridas de doentes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva. No tratamento, as células da pele do próprio doente são corrigidas geneticamente. Assim, as células produzem a proteína em falta, o colagénio VII. As células são aplicadas cirurgicamente, em lâminas, sobre as feridas crónicas. No estudo de fase 3, observou-se cicatrização em 81% das feridas tratadas. Em 6 meses, estas feridas cicatrizaram pelo menos em metade.
O que significa para os doentes e as famílias?
Surgiu uma nova opção para doentes com feridas crónicas que não cicatrizam. É uma terapia génica baseada em células. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
AJMC: FDA Approves Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Epidermólise bolhosa (pele de borboleta)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.