EUAInvestigação e ensaios clínicos
Primeiros resultados positivos no primeiro doente tratado com edição prime
Resultado inicial ainda não publicado numa revista revista por pares, ou proveniente de um estudo pequeno e sem grupo de controlo. Deve ser interpretado com cautela.
O primeiro doente com doença granulomatosa crónica recebeu o tratamento experimental com o código PM359, em que um erro genético nas suas próprias células estaminais foi corrigido por edição prime. Foi descrito que, ao 30.º dia, a função enzimática tinha sido recuperada em cerca de dois terços dos neutrófilos. Não foram observados efeitos secundários graves relacionados com o tratamento; o estudo prossegue.
O que significa para os doentes e as famílias?
A edição prime é um novo método de correção genética. Este tratamento ainda não está aprovado. Está em fase de investigação.
Fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Doença granulomatosa crónica
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.