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MundialInvestigação e ensaios clínicos

Terapia génica na coroideremia: análise conjunta de 11 estudos mostra um pequeno ganho na visão

Publicação revista por pares

Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.

Foram avaliados em conjunto 11 estudos sobre a terapia génica administrada no olho na coroideremia. Havia dados de 308 pessoas no total. A acuidade visual aumentou, em média, cerca de três letras. A progressão da lesão na retina abrandou. Os efeitos secundários surgiram em cerca de uma em cada três pessoas e foram, na maioria, ligeiros.

O que significa para os doentes e as famílias?

A terapia génica parece mais abrandar a perda do que recuperá-la. Este tratamento ainda não está aprovado e os estudos continuam. Pode falar com o seu oftalmologista sobre ensaios clínicos.

Fonte

PubMed (EClinicalMedicine): Efficacy and safety of AAV-mediated gene therapy for choroideremia: a systematic review and meta-analysis.

Artigo científico: Efficacy and safety of AAV-mediated gene therapy for choroideremia: a systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine, 2026. DOI: 10.1016/j.eclinm.2026.103923 · PubMed 42180403

A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).

Esta página é uma tradução do original em turco.

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