EUA e Reino UnidoInvestigação e ensaios clínicos
Terapia génica na IDCG por défice de ADA: nenhuma morte em 62 doentes com seguimento mediano de 7,5 anos
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Foram publicados os resultados a longo prazo da terapia génica com células estaminais na imunodeficiência combinada grave (IDCG) por défice de ADA. Foram tratados 33 doentes nos EUA e 29 no Reino Unido. Num seguimento mediano de 7,5 anos, todos os doentes estavam vivos. Em 59 doentes, o tratamento ficou estabelecido de forma duradoura e deixou de ser necessária a terapia enzimática. Destes, 58 abandonaram o tratamento de reforço imunitário e não se observou proliferação descontrolada das células do sangue.
O que significa para os doentes e as famílias?
Os resultados são sólidos, mas esta terapia génica foi administrada no âmbito de estudos e destina-se apenas à IDCG por défice de ADA. Nos outros tipos de IDCG, as opções devem ser discutidas com as equipas de imunologia e de transplante.
Fonte
Artigo científico: Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2502754 · PubMed 41092330
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Imunodeficiência combinada grave (IDCG)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.