MundialInvestigação e ensaios clínicos
Terapia génica num só olho na LHON: melhoria semelhante nos dois olhos ao longo de 5 anos
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Uma terapia génica foi seguida durante 5 anos em doentes com LHON (neuropatia ótica hereditária de Leber) associada a uma alteração do gene MT-ND4. O tratamento foi injetado num só olho e o outro olho recebeu um procedimento simulado. Participaram 62 doentes no seguimento de longo prazo. A visão melhorou em proporção semelhante nos dois olhos, em relação ao seu pior nível. Em 66% dos doentes houve uma melhoria marcada em pelo menos um olho.
O que significa para os doentes e as famílias?
Uma melhoria semelhante nos dois olhos torna mais difícil interpretar o efeito do tratamento. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia). As decisões devem ser tomadas com o oftalmologista.
Fonte
Artigo científico: Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Neuropatia ótica hereditária de Leber (LHON)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.