الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
توسيع العلاج الجيني لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا في الولايات المتحدة ليشمل الأطفال فوق عمر 2 سنة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 1 يوليو 2026 على exagamglogene autotemcel للأطفال فوق عمر 2 سنة.
أمراض الدم والجهاز المناعي
مرض دم وراثي يختل فيه إنتاج الهيموغلوبين ويترافق مع فقر الدم. وهو مُدرج في فحص ما قبل الزواج في تركيا.
غير مدرج ضمن البرنامج الوطني لفحص حديثي الولادة في تركيا (فحص كعب القدم). المصدر
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
الثلاسيميا مجموعة من أمراض الدم الوراثية. وفي هذه الأمراض لا يُصنع الهيموغلوبين (المادة التي تحمل الأكسجين في الدم) بكمية كافية. ولذلك يحدث فقر الدم. ونوعاها الرئيسيان هما ثلاسيميا ألفا وثلاسيميا بيتا. ولها أشكال مختلفة، من الحمل الوراثي إلى الأنواع الشديدة.
في الأنواع الشديدة تبدأ العلامات غالبًا بعد الولادة ببضعة أشهر. وفي الأنواع الخفيفة تظهر لاحقًا، أو قد لا تظهر أبدًا.
تُعرف الثلاسيميا والحمل الوراثي لها بتحاليل الدم. ويمكن إجراء هذه التحاليل في أي عمر. وفي بعض الأنظمة الصحية يُجرى فحص أثناء الحمل ولحديثي الولادة.
في الأنواع الشديدة يُنقل الدم بانتظام. ونقل الدم المتكرر يجعل الحديد الزائد يتراكم في الجسم. ولذلك يلزم أيضًا علاج دوائي يُخرج هذا الحديد من الجسم. ولدى بعض الأشخاص يمكن التفكير في زراعة الخلايا الجذعية، لكن لها مخاطر. الطبيب الذي يتابع المرض هو من يقرّر العلاج المناسب.
الثلاسيميا مرض وراثي. وإذا كان الأم والأب حاملَين للجين، فإن احتمال إصابة الطفل في كل حمل هو 1 من 4. والحاملون للجين لا تكون لديهم غالبًا مشكلات صحية. وفي ثلاسيميا ألفا يختلف الخطر بحسب الجينات المصابة. وترشد الاستشارة الوراثية العائلة.
المصدر: NHS — Thalassaemia · MedlinePlus Genetics — Beta thalassemia · MedlinePlus Genetics — Alpha thalassemia
هذه المعلومات مأخوذة من سجلات Orphanet وMedlinePlus (آخر تحقق: 7 أكتوبر 2026). قيم الشيوع نطاقات تقريبية.
منظمات غير ربحية للمرضى وعائلاتهم في تركيا تُعنى بهذا المرض أو بمجموعة الأمراض التي ينتمي إليها. الروابط للمعلومات فقط؛ Doktorclub غير مرتبطة بهذه المنظمات ولا توصي بها.
لجميع الأمراض النادرة: Nadir Hastalıklar Federasyonu
تم التحقق من الروابط في 8 أكتوبر 2026.
لا تقوم Doktorclub بالتشخيص ولا توصي بعلاجات ولا تحيل إلى مستشفيات أو أطباء. الغرض من هذه الصفحات مساعدتكم على التحدث مع طبيبكم.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 1 يوليو 2026 على exagamglogene autotemcel للأطفال فوق عمر 2 سنة.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على mitapivat لعلاج فقر الدم لدى البالغين المصابين بالثلاسيميا ألفا أو بيتا.
التجربة السريرية دراسة منظَّمة تختبر ما إذا كان علاج جديد آمنًا وفعّالًا لدى مرضى يشاركون طوعًا. تبحث معظم التجارب عن عمر معيّن وتغيّر جيني وحالة صحية محددة. المشاركة طوعية.
أسئلة يمكنكم طرحها على الطبيب
يسجّل موقع ClinicalTrials.gov لهذا المرض 75 من الدراسات التداخلية النشطة. منها 40 تستقبل مشاركين حاليًا؛ و9 لها مراكز في تركيا. آخر تحقق: 7 أكتوبر 2026.
سجلات مختارة (الدراسات التي لها مركز في تركيا أولًا). عناوين الدراسات بلغتها الأصلية (الإنجليزية):
مرحلة متقدمة: يُقارن التأثير في مجموعة كبيرة · المرحلة 3 · قيد البحث (تجريبي)تستقبل مشاركينمركز في تركياNCT06609226
مرحلة متوسطة: يُختبر التأثير في مجموعة صغيرة · المرحلة 2 · قيد البحث (تجريبي)تستقبل مشاركينمركز في تركياNCT04143724
مرحلة متقدمة: يُقارن التأثير في مجموعة كبيرة · المرحلة 3 · قيد البحث (تجريبي)تستقبل مشاركينمركز في تركياNCT04064060
مرحلة متوسطة: يُختبر التأثير في مجموعة صغيرة · المرحلة 2 · قيد البحث (تجريبي)جارية، لا تستقبل مشاركينمركز في تركياNCT06421636
المرحلة 4 · دراسة متابعة لدواء معتمدجارية، لا تستقبل مشاركينمركز في تركياNCT02386800
عرض جميع الدراسات على ClinicalTrials.gov · المشاركة في الدراسات السريرية
عالميالسياسات الصحية
نشرت الجمعية الدولية لطب كلى الأطفال توصياتها لتشخيص متلازمة انحلال الدم اليوريمية اللانمطية (aHUS) وعلاجها لدى الأطفال.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
أعاد الباحثون دراسة بيانات دراسة دوائية كبيرة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
أُجري استبيان وجهًا لوجه مع 104 مرضى مصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية (PNH) في 18 مركزًا في تركيا.
تحدّد هذه الرموز المرض في التصنيفات وقواعد البيانات الدولية. قد تفيدك عند الحديث مع طبيبك أو البحث عن مصادر موثوقة.
قاعدة البيانات الدولية للأمراض النادرة: Orphanet · ICD-11 3A50
تمت مطابقة الرموز مع تصنيف ICD-11 لمنظمة الصحة العالمية ومع Orphanet بتاريخ 6 أكتوبر 2026.
تقدّم هذه الصفحة معلومات عامة ولا تُغني عن التشخيص أو العلاج. استشر طبيبك بشأن الأعراض والتشخيص والعلاج.