الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
توسيع العلاج الجيني لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا في الولايات المتحدة ليشمل الأطفال فوق عمر 2 سنة
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 1 يوليو 2026 على exagamglogene autotemcel للأطفال فوق عمر 2 سنة. وكان العلاج يُعطى سابقًا لمن هم بعمر 12 سنة فما فوق. وتُعدَّل الخلايا الجذعية للمريض نفسه باستخدام CRISPR ثم تُعاد إليه. ولم يتعرض أي من الأطفال الـ8 المصابين بفقر الدم المنجلي الذين قُيّموا في الدراسة لنوبة شديدة طوال 12 شهرًا. وفي الثلاسيميا، لم يحتج 8 من أصل 9 أطفال إلى نقل دم طوال 12 شهرًا.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
قبل العلاج، يلزم علاج تحضيري قوي يُفرغ نخاع العظم. وينبغي مناقشة مخاطره مع الطبيب. ويتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: داء الخلايا المنجلية, الثلاسيميا
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.