الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
موافقة مُعجَّلة على tividenofusp alfa للأعراض العصبية لمتلازمة هنتر
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة مُعجَّلة على tividenofusp alfa للأطفال المصابين بمتلازمة هنتر (MPS II). والدواء مخصص لعلاج أعراض المرض المتعلقة بالجهاز العصبي. ويُستخدم لدى الأطفال الذين لم يحدث لديهم تلف عصبي متقدم. ويجب ألا يقل وزن الطفل عن 5 كغ. والدواء علاج إنزيمي. وقد صُمِّم لعبور الحاجز الدموي الدماغي. وتستند الموافقة إلى انخفاض مستوى كبريتات الهيباران في السائل الدماغي الشوكي. ويلزم الحصول على نتائج دراسات تأكيدية للموافقة الدائمة.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذا أول علاج معتمد يستهدف إصابة الدماغ في متلازمة هنتر. ولا يزال التحقق من فائدته السريرية جاريًا. يتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
FDA: FDA Approves Drug to Treat Neurologic Manifestations of Hunter Syndrome
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: متلازمة هنتر (MPS II)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.