الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
موافقة FDA على rebisufligene etisparvovec كأول علاج لمتلازمة سانفيليبو من النوع A
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على rebisufligene etisparvovec للأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA). والدواء مخصص لعلاج أعراض المرض المتعلقة بالجهاز العصبي. ويُستخدم لدى الأطفال الذين لا يزال نموّهم العصبي محفوظًا. ويُعطى هذا العلاج الجيني مرة واحدة عن طريق الوريد. وهو ينقل إلى الجسم جين إنزيم السلفاميداز الناقص. وهذا أول علاج يُعتمد في الولايات المتحدة لمتلازمة سانفيليبو من النوع A.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
من المهم أن يبدأ العلاج مبكرًا، قبل أن يتقدّم المرض. يتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
GlobeNewswire (Ultragenyx) · صفحة المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: متلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.