الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
موافقة FDA على marnetegragene autotemcel لنقص المناعة الشديد LAD-I
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على marnetegragene autotemcel لعلاج عوز التصاق الكريات البيض الشديد من النوع الأول. في هذا المرض لا تعمل خلايا الدم البيضاء بشكل سليم. ويؤدي لدى الأطفال إلى عدوى متكررة تهدد الحياة. وفي العلاج تُصحَّح الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض نفسه وراثيًا. وعولج في الدراسة السريرية تسعة مرضى. وأُفيد بأن الجهاز المناعي تحسّن بشكل دائم لديهم جميعًا.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
أصبح هناك خيار إضافي إلى جانب زرع الخلايا الجذعية للمرضى الذين ليس لديهم متبرع قريب مناسب. يتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: عوز التصاق الكريات البيض من النوع الأول (LAD-I)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.