كوريا الجنوبيةالأبحاث والتجارب السريرية
86 مريضة بالورام العضلي الأملس اللمفاوي من كوريا: وظيفة الرئة محفوظة غالبًا عند التشخيص
دُرست حالات 86 امرأة مصابة بالورام العضلي الأملس اللمفاوي (LAM) من 20 مركزًا في كوريا.
الأمراض النادرة
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
172 مستجدًا · الصفحة 1/9
كوريا الجنوبيةالأبحاث والتجارب السريرية
دُرست حالات 86 امرأة مصابة بالورام العضلي الأملس اللمفاوي (LAM) من 20 مركزًا في كوريا.
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
تناولت دراسة HIMALAYA المنشورة في The Lancet Neurology دواءً تجريبيًا لمرض ALS (التصلب الجانبي الضموري).
الاتحاد الأوروبيالسياسات الصحية
اعتمدت لجنة الصحة العامة في البرلمان الأوروبي، بـ33 صوتًا، تقريرًا يطالب المفوضية الأوروبية بخطة عمل للأمراض النادرة.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
شارك في الدراسة 63 بالغًا مصابًا بخلل التنسج الليفي العظمي المترقي (FOP) من 16 دولة.
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
قورنت سجلات 19 زوجًا من الأشقاء المصابين بمتلازمة هنتر.
عالميالسياسات الصحية
نشرت الجمعية الدولية لطب كلى الأطفال توصياتها لتشخيص متلازمة انحلال الدم اليوريمية اللانمطية (aHUS) وعلاجها لدى الأطفال.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
أعاد الباحثون دراسة بيانات دراسة دوائية كبيرة.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
حصل leriglitazone، الذي يؤخذ عن طريق الفم، على إذن في أوروبا لعلاج الحثل الكظري الدماغي للمادة البيضاء.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على levacetylleucine لعلاج اضطراب التوازن والمشي في متلازمة الرنح وتوسع الشعيرات (A-T).
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على rebisufligene etisparvovec للأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA).
الصينالأبحاث والتجارب السريرية
أُجريت على مرضى SCA3 في الصين دراسة مضبوطة بدواء وهمي استمرت عامًا واحدًا.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
شارك في الدراسة 222 بالغًا مصابين بالفقاع الشائع المتوسط إلى الشديد.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
شارك في الدراسة 48 شخصًا مصابين بفرفرية نقص الصفيحات الخثارية (TTP) الخلقية تتراوح أعمارهم بين 3–68 عامًا.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
شارك في دراستين من المرحلة 3 ما مجموعه 273 شخصًا.
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
أُجريت في الولايات المتحدة دراسة لمدة عامين مع دواء وهمي في 7 مراكز.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
يُتابَع المصابون بمتلازمة لي بانتظام في خمسة مراكز، مرة كل 3 إلى 6 أشهر.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية في 20 أغسطس 2026 على trofinetide لعلاج متلازمة ريت.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة مُعجَّلة على pariglasgene brecaparvovec لعلاج داء اختزان الغليكوجين من النوع Ia.
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
تناولت دراسة STArT المنشورة في JAMA استخدام arginine في نوبات الألم لدى مرضى فقر الدم المنجلي.
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
في الولايات المتحدة، جُرِّب لدى أطفال مصابين بداء البلعمة اللمفاوية النسيجية (HLH) علاج يتضمن ruxolitinib الذي يُؤخذ عن طريق الفم.