دوليالأبحاث والتجارب السريرية
علاج بتعديل الجينات يُعطى مرة واحدة قلّل نوبات الوذمة الوعائية الوراثية في دراسة من المرحلة 3
تناولت دراسة HAELO المنشورة في NEJM علاج lonvoguran ziclumeran في الوذمة الوعائية الوراثية.
الأمراض النادرة
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
203 مستجدات · الصفحة 4/11
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
تناولت دراسة HAELO المنشورة في NEJM علاج lonvoguran ziclumeran في الوذمة الوعائية الوراثية.
الصينالأبحاث والتجارب السريرية
في الصين، أُعطي 12 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 5 و18 عامًا علاجًا جينيًا في عين واحدة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درس مستشفى مدينة غازي عنتاب حالات 27 طفلًا.
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
أعدّ ثمانية أطباء خبراء خريطة طريق للنوبات المفاجئة في داء بول شراب القيقب.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
أُجريت الدراسة في 25 دولة على 321 مريضًا مصابًا بالذئبة الحمامية الجهازية المتوسطة أو الشديدة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درس مركزان في إسطنبول سجلات 50 طفلًا شُخّصوا بالبيلة الحمضية الغلوتارية (GA1).
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في جراح باشا (Cerrahpaşa)، تمت متابعة 6 أطفال مشخّصين بسترولين الدم من النوع 1 ذي المسار الخفيف لفترة طويلة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
دُرست حالات 39 طفلًا مصابًا بفقر الدم اللاتنسجي تابعتهم جامعة إيجه بين عامي 2004–2024.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
دُرست حالات 76 مريضًا في 6 مراكز في تركيا.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
دُرست المراجعات إلى قسم طوارئ للأطفال في إسطنبول بين عامي 2016–2025.
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
في دراسة أُجريت في أوروبا، أُعطي مرضى CIDP جرعة عالية من الستيرويد أو دواءً وهميًا مع IVIg.
إسرائيلالأبحاث والتجارب السريرية
في إسرائيل رُوجعت سجلات 14 شخصًا مصابين بمتلازمة ويليامز يتناولون دواءً للقلق أو الاكتئاب.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
قُيّمت معًا 11 دراسة تناولت العلاج الجيني الذي يُعطى في العين لانعدام المشيمية.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
فُحصت بيانات 963 طفلًا مصابًا بحمى البحر الأبيض المتوسط العائلية (FMF) من 15 مركزًا في تركيا.
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
في الهيموفيليا A، نُشرت نتائج دراسة من المرحلة 3 على denecimig الذي يُعطى تحت الجلد.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
نُشرت النتائج النهائية للعلاج الإنزيمي olipudase alfa لدى البالغين المصابين بعوز إنزيم السفينغوميليناز الحمضي.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
فُحصت في جامعة تشوكوروفا (Çukurova) سجلات أطفال مصابين بحثل العضلات الحزامي الطرفي.
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
تناولت دراسة NIMBLE المنشورة في The Lancet دواء cemdisiran في الوهن العضلي الوبيل.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
دُرست الترسبات الدهنية في الجلد لدى الأطفال المصابين بمتلازمة ألاجيل.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
أُعطي دواء بالحقن في 12 عينًا لدى 6 أشخاص مصابين بالتهاب الشبكية الصباغي (RP) المتقدم في أستراليا.