الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
علاج جيني بالخلايا الجذعية لداء السيستين: نشر النتائج الأولى لدى 6 بالغين
في دراسة مبكرة في الولايات المتحدة، تلقّى 6 بالغين علاجًا جينيًا بخلاياهم الجذعية الذاتية.
الأمراض النادرة
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
203 مستجدات · الصفحة 6/11
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
في دراسة مبكرة في الولايات المتحدة، تلقّى 6 بالغين علاجًا جينيًا بخلاياهم الجذعية الذاتية.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
جمع المؤتمر الـ9 للأمراض الدموية النادرة نحو 300 عالِم.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
راجع مستشفى زينب كامل في إسطنبول سجلات عشر سنوات بأثر رجعي.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
قورن في مركزين بإزمير 35 مريضًا مع 20 طفلًا سليمًا.
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
في الولايات المتحدة، أُعطي 9 أطفال مصابين بداء الغانغليوزيدات GM1 من النوع II جرعة واحدة من العلاج الجيني عن طريق الوريد.
المملكة المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
في لندن، دُرست حالات 42 طفلًا خضعوا لزرع الخلايا الجذعية بسبب الداء الحبيبي المزمن.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
نُشرت دراسة دولية جمعت نتائج زرع الخلايا الجذعية في متلازمة موركيو A.
إيطالياالأبحاث والتجارب السريرية
في إيطاليا خضع ستة مرضى مصابين بداء كرابي الذي يبدأ متأخرًا في الطفولة لزرع الخلايا الجذعية.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
فحص أطباء العيون في جامعة أنقرة عيون 50 شخصًا مصابين بالمهق.
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
جُمعت من أطباء في أوروبا وأمريكا الشمالية معلومات الحمل لدى 39 امرأة مصابة بأحد أمراض هذه المجموعة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
فحص أطباء العيون في جامعة باشكنت عيون 34 مريضًا مصابين بمتلازمة ألبورت.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
تتابع دراسة تُسمّى CANDID حالة 111 طفلًا ويافعًا مصابين بنقص CDKL5.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
يسبب الجين SAMHD1 أحد أنماط متلازمة إيكاردي-غوتيير.
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
نُشرت نتائج دراسة من المرحلة 2 على branaplam الذي يُؤخذ عن طريق الفم في داء هنتنغتون.
دوليالأبحاث والتجارب السريرية
لم يحقق setrusumab، الذي جُرِّب في مرض العظام الزجاجية (تكوّن العظم الناقص)، هدفه الرئيسي في دراستين كبيرتين.
فرنساالأبحاث والتجارب السريرية
أُعيدت دراسة مرضى TRAPS المسجلين في السجل الوطني للأمراض النادرة في فرنسا.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درست جامعة إيجه سجلات 30 طفلًا مصابًا بداء بومبي.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في جامعة إسطنبول-جراح باشا، دُرست حالات مرضى مصابين بمتلازمة جوبير.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
دُرست في ديار بكر حالات 48 مريضة بمتلازمة تيرنر تلقين هرمون النمو ووصلن إلى طولهن النهائي.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في جامعة مرمرة، دُرست حالات 17 طفلًا مشخّصين بداء الكلى متعدد الكيسات الصبغي الجسدي المتنحي (ARPKD).