WeltweitForschung und klinische Studien
Hypophosphatasie: Efzimfotase alfa bei Kindern positiv, bei Jugendlichen und Erwachsenen Hauptziel verfehlt
Ein erstes Ergebnis, das noch nicht in einer begutachteten Fachzeitschrift erschienen ist oder aus einer kleinen, unkontrollierten Studie stammt. Mit Vorsicht zu bewerten.
Am Phase-3-Programm nahmen 196 Patientinnen und Patienten aus 22 Ländern teil. In der Studie mit 29 Kindern besserte sich die Knochengesundheit gegenüber Placebo deutlich. Bei 43 bereits vorbehandelten Kindern hielt der Nutzen an. Bei 124 Jugendlichen und Erwachsenen wurde das Hauptziel im Gehtest jedoch nicht erreicht.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Die Ergebnisse stammen aus einer Mitteilung des Unternehmens und sind noch nicht in einer begutachteten Fachzeitschrift veröffentlicht. Das Medikament ist nicht zugelassen. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Hypophosphatasie (HPP)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.