WeltweitForschung und klinische Studien
Künstliches ADAMTS13-Enzym bei angeborener TTP: Abschließende Ergebnisse der Phase-3-Studie veröffentlicht
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
An der Studie nahmen 48 Menschen im Alter von 3–68 Jahren mit angeborener TTP teil. Alle erhielten sechs Monate lang das künstliche ADAMTS13-Enzym und sechs Monate lang eine Plasmabehandlung. In der Enzym-Phase trat kein akuter TTP-Schub auf. In der Plasma-Phase gab es einen Schub. Behandlungsbedingte Nebenwirkungen traten mit dem Enzym bei 4,3 % und mit Plasma bei 45,8 % auf.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Diese Ergebnisse bestätigen den Nutzen der Enzymbehandlung bei angeborener TTP aus der Zwischenauswertung. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab; die Entscheidung wird mit der Hämatologin oder dem Hämatologen getroffen.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Recombinant ADAMTS13 in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura: final analysis from a randomized phase 3 trial. Blood, 2026. DOI: 10.1182/blood.2026034361 · PubMed 42728013
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.