UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba el rilzabrutinib oral para adultos con PTI que no responden a otros tratamientos
La Comisión Europea aprobó el rilzabrutinib el 22 de diciembre de 2025.
Aprobación oficial del medicamentoPTI
Enfermedades de la sangre y del sistema inmunitario
Trombocitopenia inmune (PTI)
Una enfermedad de la sangre en la que el sistema inmunitario destruye unas células pequeñas de la sangre. Estas células se llaman plaquetas. Su número baja y aparecen moratones y sangrados con facilidad.
No forma parte del panel del Programa Nacional de Cribado Neonatal de Turquía (prueba del talón). Fuente
Orphanet tiene una guía para médicos de urgencias sobre esta enfermedad (idioma: francés, español). Ver en Orphanet
Esta página es una traducción del original en turco.
Esta enfermedad se sigue a través del grupo «Enfermedades de la sangre y del sistema inmunitario».
Conocer la enfermedad
Esta sección aún no ha sido revisada por un médico. Resume en lenguaje sencillo información para pacientes de fuentes como MedlinePlus, Orphanet y el NHS. La enfermedad puede variar de una persona a otra; consulte con su médico sobre el diagnóstico y el tratamiento.
¿Qué ocurre en esta enfermedad?
El sistema inmunitario fabrica por error anticuerpos contra las plaquetas. Las plaquetas son células pequeñas que ayudan a que la sangre coagule. Las plaquetas con anticuerpos se destruyen sobre todo en el bazo. Cuando su número baja, aparecen moratones y sangrados con facilidad. En los niños suele empezar después de una infección por virus.
¿Qué síntomas pueden aparecer?
Los síntomas suelen verse en la piel y en la boca. Cuanto más bajan las plaquetas, mayor es el riesgo de sangrado.
- Moratones con facilidad o sin motivo
- Puntitos rojos en la piel, como cabezas de alfiler
- Sangrado de nariz y de encías
- Ampollas de sangre en la boca
- Reglas abundantes o largas
- Sangre en la orina, el vómito o las heces (menos a menudo)
- Cansancio
- Sangrado dentro del cerebro (rara vez)
¿Cómo se diagnostica?
Se mira el número de plaquetas con un análisis de sangre completo. En el frotis de sangre se estudian las células al microscopio. Para el diagnóstico se descartan otras causas de plaquetas bajas. Si hace falta, se hace un estudio de la médula ósea.
Tratamiento y cuidados
En la mayoría de los niños la enfermedad mejora sola en el plazo de un año. Por eso en los niños suele bastar con un seguimiento cercano. Si hace falta, se dan medicamentos que frenan el sistema inmunitario o tratamiento con anticuerpos por vena. Los medicamentos que aumentan la producción de plaquetas también son una opción importante. En algunas personas puede valorarse quitar el bazo. No se recomiendan algunos analgésicos que pueden aumentar el sangrado. El médico que sigue la enfermedad decide qué tratamiento es adecuado.
Para la familia: herencia y asesoramiento genético
La PTI no es una enfermedad hereditaria. Aparece porque el sistema inmunitario ataca a las propias células. Normalmente no hay otros afectados en la familia. Si varias personas de la familia tienen las plaquetas bajas, también se piensa en una enfermedad congénita de las plaquetas. En ese caso, el asesoramiento genético puede orientar.
Fuente: MedlinePlus: Immune thrombocytopenic purpura (ITP) · NORD: Immune Thrombocytopenia
Datos básicos
- ¿Qué tan frecuente es?
- Prevalencia: 1-5 de cada 10 000 (Europa)
- ¿Cómo se hereda?
- No hereditaria
- ¿Cuándo suele empezar?
- Cualquier edad
- Fuentes fiables
- Orphanet
Estos datos proceden de los registros de Orphanet y MedlinePlus (última comprobación: 7 de octubre de 2026). Las frecuencias son rangos aproximados.
No está solo: asociaciones de pacientes en Turquía
Organizaciones sin ánimo de lucro de pacientes y familias en Turquía que trabajan en esta enfermedad o grupo de enfermedades. Los enlaces son informativos; Doktorclub no está vinculado a estas organizaciones ni las recomienda.
No hemos encontrado una asociación de pacientes específica de esta enfermedad.
Para todas las enfermedades raras: Nadir Hastalıklar Federasyonu
Apoyo y ayuda
- En caso de emergencia en Turquía, llame al 112.
- Para apoyo psicológico y social, la línea de apoyo social ALO 183 (24 horas, gratuita desde Turquía): alo183.aile.gov.tr
- Para cuidadores: La salud de quien cuida
- Preparar la consulta médica · Reúna sus preguntas y notas de síntomas en una página, imprímala y llévela.
Doktorclub no hace diagnósticos, no recomienda tratamientos ni deriva a hospitales o médicos. Estas páginas sirven para ayudarle a hablar con su médico.
Novedades sobre PTI
Ensayos clínicos (ClinicalTrials.gov)
Un ensayo clínico es un estudio regulado que comprueba si un tratamiento nuevo es seguro y si funciona, en pacientes que participan de forma voluntaria. La mayoría busca una edad, un cambio genético y un estado de salud concretos. La participación es voluntaria.
Esta lista no es una recomendación de tratamiento. Los tratamientos probados en ensayos de fase 1–3 están en investigación (son experimentales): su eficacia y seguridad aún no se han demostrado y no son tratamientos aprobados. Participar depende de los criterios de cada ensayo y de la valoración médica; el primer paso es hablar con el médico que lleva su tratamiento.
Preguntas que puede hacer a su médico
- ¿Podría este ensayo ser adecuado para nosotros?
- Si participamos, ¿cómo cambiarían el tratamiento actual y las revisiones?
- ¿Dónde se realiza el ensayo y cómo se gestionan el viaje y el alojamiento?
- ¿Qué pasa si queremos dejar el ensayo?
ClinicalTrials.gov registra 118 estudios intervencionales activos para esta enfermedad. 77 están reclutando ahora; 11 tienen centros en Turquía. Última comprobación: 7 de octubre de 2026.
Registros destacados (primero los que tienen centro en Turquía). Títulos en su idioma original (inglés):
- A Study of Mezagitamab in Adults With Chronic Primary Immune Thrombocytopenia
Fase avanzada: se compara el efecto en un grupo grande · Fase 3 · en investigación (experimental)ReclutandoCentro en TurquíaNCT06722235
- A Study Investigating Intravenous Human Normal Immunoglobulin 10% in Adults With Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)
Fase avanzada: se compara el efecto en un grupo grande · Fase 3 · en investigación (experimental)ReclutandoCentro en TurquíaNCT07059000
- A Follow-up Study of Mezagitamab in Adults With Chronic Primary Immune Thrombocytopenia
Fase avanzada: se compara el efecto en un grupo grande · Fase 3 · en investigación (experimental)ReclutandoCentro en TurquíaNCT06948318
- Phase 1b Trial of RAY121 in Immunological Diseases (RAINBOW Trial)
Fase temprana: se prueban la seguridad y la dosis · Fase 1 · en investigación (experimental)ReclutandoCentro en TurquíaNCT06371417
- Study of Ianalumab in Adults With Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) and Warm-antibody Autoimmune Hemolytic Anemia (wAIHA) Who Have Previously Benefited From Ianalumab
Fase intermedia: se prueba el efecto en un grupo pequeño · Fase 2 · en investigación (experimental)ReclutandoCentro en TurquíaNCT07039422
Ver todos los estudios en ClinicalTrials.gov · Participar en ensayos clínicos
Enfermedades de la sangre y del sistema inmunitario: otras novedades
MundialPolítica sanitaria
La Asociación Internacional de Nefrología Pediátrica publica recomendaciones de diagnóstico y tratamiento del SHUa en niños
La Asociación Internacional de Nefrología Pediátrica publicó sus recomendaciones de diagnóstico y tratamiento del SHU atípico en niños.
Publicación revisada por paresSHUa
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Vasculitis asociada a ANCA: se desarrolló un modelo que estima el riesgo de recaída a 2 años
Los investigadores volvieron a analizar los datos de un gran estudio de fármacos.
Publicación revisada por paresGPA (Wegener)
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Más de un tercio de 104 pacientes con HPN tratados con eculizumab en Turquía refirieron cansancio intenso
En Turquía se realizó una encuesta presencial a 104 pacientes con HPN en 18 centros.
Publicación revisada por paresHPN
Códigos médicos (para hablar con su médico y buscar fuentes)
Estos códigos identifican la enfermedad en clasificaciones y bases de datos internacionales. Pueden ayudarle al hablar con su médico o al buscar fuentes fiables.
Código Orphanet: ORPHA:3002 · ICD-11 3B64.10
Códigos verificados con la CIE-11 de la OMS y Orphanet el 7 de octubre de 2026.
Esta página ofrece información general y no sustituye el diagnóstico ni el tratamiento. Consulte con su médico sobre síntomas, diagnóstico y tratamiento.