EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. aprueba el onasemnogén abeparvovec intratecal para la AME a partir de los 2 años
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La FDA aprobó una nueva forma de onasemnogén abeparvovec, administrada en una única dosis en el conducto raquídeo (vía intratecal), para niños, adolescentes y adultos de 2 años o más con atrofia muscular espinal (AME) y mutación confirmada en el gen SMN1. La dosis no varía según la edad ni el peso. La aprobación se basa en los estudios STEER y STRENGTH; los efectos adversos más frecuentes son la infección de las vías respiratorias altas y la fiebre.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
En EE. UU., la opción de terapia génica se amplía también a niños mayores y adultos. En Turquía, la disponibilidad depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
Novartis · página de la fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Atrofia muscular espinal (AME/SMA)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.