InternacionalInvestigación y ensayos clínicos
Se detiene antes de tiempo un ensayo con branaplam oral en la enfermedad de Huntington por efectos adversos en los nervios
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
Se publicaron los resultados de un ensayo de fase 2 con branaplam, que se toma por boca, en la enfermedad de Huntington. El medicamento buscaba reducir la producción de la proteína defectuosa que causa la enfermedad. En el primer grupo, 18 de las 21 personas que tomaron el medicamento presentaron signos de daño en los nervios de las manos y los pies. Por ello, el ensayo se detuvo antes de tiempo. El medicamento redujo el nivel de la proteína defectuosa en el líquido cefalorraquídeo.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Este medicamento no está aprobado para la enfermedad de Huntington. El ensayo muestra que, con este tipo de medicamentos, hay que vigilar de cerca los efectos adversos en los nervios.
Fuente
Artículo científico: Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Enfermedad de Huntington
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