MundialInvestigación y ensayos clínicos
Tay-Sachs y Sandhoff de inicio tardío, venglustat en fase 3: no se observó beneficio clínico
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
En el ensayo de fase 3, 40 adultos recibieron venglustat y 19 adultos, placebo. A los dos años, la sustancia GM2 del líquido cerebral se redujo un 48 % con el medicamento y un 11 % con placebo. Sin embargo, no hubo diferencias en la prueba de habilidad manual. No se observó ningún problema de seguridad nuevo.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Es un resultado negativo. Que la sustancia disminuya no supuso por sí solo un beneficio para el paciente. Esta información orientará el diseño de nuevos estudios.
Fuente
Artículo científico: Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials. Genetics in Medicine, 2026. DOI: 10.1016/j.gim.2025.101615 · PubMed 41108138
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Enfermedad de Tay-Sachs, Enfermedad de Sandhoff
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.