EuropaInvestigación y ensayos clínicos
Terapia génica con células madre en la LDM: beneficio a largo plazo en niños tratados antes de que aparecieran los síntomas
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
Se publicaron los resultados a largo plazo de la terapia génica con células madre atidarsagén autotemcel en la leucodistrofia metacromática. Se comparó a 39 pacientes tratados en Milán con 49 pacientes que no habían recibido tratamiento. Uno de los grupos era el de niños con la forma infantil tardía tratados antes de que aparecieran los síntomas. Todos estos niños vivían a los 6 años sin pérdida grave de la movilidad. En los niños con la misma forma que no recibieron tratamiento, esta proporción fue nula. Tres pacientes fallecieron; los investigadores no consideraron que estas muertes estuvieran relacionadas con el tratamiento.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
El beneficio del tratamiento es mayor cuando se administra antes de que aparezcan los síntomas, lo que muestra la importancia del diagnóstico precoz y del cribado familiar. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
Artículo científico: Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2405727 · PubMed 40267426
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Leucodistrofia metacromática (LDM)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.