EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Terapia génica experimental en el síndrome de Rett: los 12 primeros pacientes adquirieron al menos una habilidad
Resultado inicial que todavía no se ha publicado en una revista revisada por pares o que procede de un estudio pequeño y sin grupo de control. Debe interpretarse con cautela.
Se anunciaron nuevos resultados de una terapia génica experimental desarrollada para el síndrome de Rett. El tratamiento se administra una sola vez mediante una inyección en el líquido cefalorraquídeo. En la primera fase, los 12 pacientes de 6 a 21 años alcanzaron al menos un hito del desarrollo en 12 meses. En el total de 29 pacientes no se notificaron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento. Los datos proceden de un comunicado de la empresa y el estudio no tiene grupo de comparación.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Los resultados aún no se han publicado en una revista con revisión por pares. El tratamiento no está aprobado; los primeros resultados del estudio principal se esperan en 2027.
Fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Síndrome de Rett
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.