MundialInvestigación y ensayos clínicos
Trasplante de células madre en 21 niños con alfa-manosidosis: no hubo muertes y algunos signos disminuyeron
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
En un estudio internacional en el que participó Ankara se analizó a 21 niños que recibieron un trasplante de células madre por alfa-manosidosis. Durante el seguimiento no murió ningún paciente. Disminuyeron el aumento del tamaño del hígado, las infecciones frecuentes y los problemas de audición. Sin embargo, en la mayoría de los 13 niños cuyo desarrollo se siguió, el retraso persistió. Nueve pacientes tuvieron infecciones graves.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
El trasplante de células madre puede corregir algunos signos, pero tiene riesgos. La decisión se toma en un centro especializado junto con la familia.
Fuente
Artículo científico: Outcome of Haemopoietic Stem Cell Transplantation in 21 Patients With Alpha-Mannosidosis. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2025. DOI: 10.1002/jimd.70047 · PubMed 40551549
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Alfa-manosidosis
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.