MundialInvestigación y ensayos clínicos
Trasplante de células madre en el síndrome de Morquio A: supervivencia a tres años del 90,5 % en 41 pacientes de 9 centros
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
Se publicó un estudio internacional que reúne los resultados del trasplante de células madre en el síndrome de Morquio A. Se revisaron de forma retrospectiva los registros de 41 pacientes trasplantados en nueve centros. La supervivencia a tres años fue del 90,5 %. El 35,5 % de los pacientes presentó EICH aguda moderada o grave, es decir, una reacción de las células trasplantadas contra el organismo. En 6 de los 8 niños trasplantados antes de los tres años, el crecimiento en estatura continuó.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
En algunos pacientes, el trasplante puede ser una alternativa al tratamiento enzimático, pero tiene riesgos y aún no se conocen los resultados a largo plazo. Esta decisión debe tomarla la familia junto con el equipo de enfermedades metabólicas y el de trasplante.
Fuente
Artículo científico: Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Morquio A Syndrome: An International Retrospective Study. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.jtct.2026.01.029 · PubMed 41616943
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Síndrome de Morquio A (MPS IVA)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.