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ItaliaInvestigación y ensayos clínicos

Trasplante de células madre en la enfermedad de Krabbe de inicio infantil tardío: los seis niños siguen vivos

Publicación revisada por pares

Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.

En Italia, seis pacientes con enfermedad de Krabbe de inicio tardío en la infancia recibieron un trasplante de células madre. Se les siguió entre 9 y 19 años. Los seis seguían vivos al final del seguimiento. Cuatro se encontraban en un estado mental y físico casi normal. En los dos pacientes con afectación cerebral extensa antes del trasplante, el resultado fue menos bueno.

¿Qué significa para los pacientes y las familias?

El trasplante realizado antes de que los síntomas se agraven parece dar mejores resultados. Es un grupo pequeño de pacientes. La decisión del trasplante se toma en un centro especializado.

Fuente

PubMed (Journal of Neurology): Long-term neurological outcome after hematopoietic stem cell transplant in juvenile Krabbe disease.

Artículo científico: Long-term neurological outcome after hematopoietic stem cell transplant in juvenile Krabbe disease. Journal of Neurology, 2026. DOI: 10.1007/s00415-025-13607-x · PubMed 41604001

La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).

Esta página es una traducción del original en turco.

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