Enfermedades raras
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
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EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó el revakinagén taroretcel para la telangiectasia macular tipo 2.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea ha aprobado el eplontersén.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE concedió una aprobación condicional al belzutifán, que se toma por vía oral.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La Administración de Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el mirdametinib, que se toma por vía oral, para pacientes con NF1.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó el 13 de diciembre de 2024 el crinecerfont para la HSC (hiperplasia suprarrenal congénita) clásica.