États-UnisRecherche et essais cliniques
ADB : la bitopertine prise par la bouche n'a pas corrigé l'anémie dans une première étude
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Aux États-Unis, la bitopertine a été testée chez 15 adultes atteints d'ADB (anémie de Diamond-Blackfan) ne répondant pas à la cortisone. Tous les patients recevaient des transfusions sanguines régulières. Douze patients ont terminé les huit mois de traitement. Le médicament a été bien toléré, mais l'anémie ne s'est corrigée chez aucun patient. Les chercheurs prévoient une nouvelle étude avec une augmentation plus lente de la dose.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
C'est un résultat négatif et le médicament n'est pas recommandé pour l'instant dans l'ADB. Il a été testé dans un petit groupe de patients malades depuis longtemps. Il faut attendre les résultats de nouvelles études.
Source
Article scientifique : Results from the first clinical trial of bitopertin for steroid-relapsed/refractory Diamond-Blackfan anemia. Blood Red Cells & Iron, 2026. DOI: 10.1016/j.brci.2026.100090 · PubMed 42583025
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Anémie de Diamond-Blackfan (ADB)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.