MondeRecherche et essais cliniques
Choroïdérémie et thérapie génique : petit gain de vision dans l'analyse groupée de 11 études
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
11 études sur la thérapie génique administrée dans l'œil dans la choroïdérémie ont été analysées ensemble. Les données portaient sur 308 personnes au total. L'acuité visuelle a augmenté en moyenne d'environ trois lettres. La progression des lésions de la rétine a ralenti. Des effets indésirables sont survenus chez environ une personne sur trois et la plupart étaient légers.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
La thérapie génique semble ralentir la perte de vision plutôt que la faire revenir. Ce traitement n'est pas encore autorisé et les études se poursuivent. Vous pouvez interroger votre ophtalmologue sur les essais cliniques.
Source
Article scientifique : Efficacy and safety of AAV-mediated gene therapy for choroideremia: a systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine, 2026. DOI: 10.1016/j.eclinm.2026.103923 · PubMed 42180403
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Choroïdérémie
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.