MondeRecherche et essais cliniques
FOP : le garetosmab a nettement réduit la formation de nouvel os dans une étude de phase 3
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
L'étude sur la FOP (fibrodysplasie ossifiante progressive) a inclus 63 adultes venant de 16 pays. Une fois par mois, les patients ont reçu par voie veineuse le médicament ou un placebo (produit sans substance active). À 56 semaines, 19 nouveaux foyers d'os sont apparus dans le groupe placebo. Un foyer a été observé dans le groupe à faible dose, deux dans le groupe à forte dose. Les effets indésirables surveillés de près ont surtout été observés à forte dose. Il n'y a eu aucun décès.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce médicament n'est pas encore approuvé et n'a été testé que chez l'adulte. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque). La décision de traitement se prend avec le médecin.
Source
Article scientifique : Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in fibrodysplasia ossificans progressiva (OPTIMA): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)01599-0 · PubMed 42805227
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.