MondeRecherche et essais cliniques
HPN : l'iptacopan par voie orale, résultats finaux à 48 semaines de deux études de phase 3 publiés
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Dans deux études de phase 3, des adultes atteints d'HPN ont pris de l'iptacopan par voie orale pendant 48 semaines. La première étude comptait 97 patients, la seconde 40. À la 48e semaine, une hausse de l'hémoglobine a été observée chez 86 % des patients dans la première étude et chez 97 % dans la seconde. Aucun patient n'a arrêté le traitement à cause d'effets indésirables ni n'est décédé. L'étude a été financée par le fabricant du médicament.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
L'effet de ce médicament pris par la bouche s'est maintenu pendant un an. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque). La décision de traitement se prend avec le médecin.
Source
Article scientifique : Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.